Новини - Свят

Спасиха живота на „пеперудено дете“ с генна терапия
Прочетена: 257 пъти

Лекари съобщиха, че са успели да спасят живота на момче, засегнато от булозна епидермолиза - тежко наследствено кожно заболяване, като възстановили 80 на сто от епидермиса му с помощта на генномодифицирани стволови клетки, съобщава Дарик радио, като се позовава на световните информационни агенции.

 

През юни 2015 г. младият пациент, който тогава е на 7 години, бил приет в тежко състояние в болница в Германия. Лекарите преценили, че дните му са преброени, като се имат предвид уврежданията, причинени от болестта, от която бил засегнат от раждането си.

 

Известна като булозна епидермолиза на съединителната тъкан, болестта предизвиква образуване на мехури между епидермиса и дермата и деформация на кожата при най-малък допир.



Булозната епидермолиза е генетично заболяване. Наричат страдащите от тази болест „пеперудени деца“, защото кожата им е изключително крехка и ранима, като крилце на пеперуда. Децата с такава диагноза може да получат рани дори от майчината милувка. За тях плюшеното мече може да бъде потенциално опасно и да ги нарани.



Рядко срещана е и е свързана с мутации на гените LAMA3, LAMB3 и LAMC2. Над 40 на сто от засегнатите от болестта умират, преди да са навлезли в тийнейджърска възраст.

 

"Момчето бе засегнато от инфекция, която станала причина да загуби бързо епидермиса върху близо две трети от тялото си", поясни Тобиас Ротьофт от Детската болница към Рурския университет в Бохум.

 

След като безуспешно приложили лечение със силни антибиотици и след това прибегнали до трансплантация на кожа от баща му, лекарите се обърнали към Микеле де Лука - специалист по използване на стволови клетки за реконструкция на кожа и директор на Центъра по регенеративна медицина в Модена, Италия.

 

Екипът на Микеле де Лука отнел кожни клетки от пациента, които не били увредени. След това вкарал в тях немутирала форма на гена LAMB3, която позволява слепване на епидермиса и дермата, преди да постави въпросните генномодифицирани клетки в инвитро култура.

 

По-късно присадил на момчето тази кожа в рамките на две операции през октомври и ноември 2015 г. Впоследствие допълнителни операции позволили да се покрие с кожа останалата част от тялото му. Около 80 на сто от кожата му била заменена.



След 8-месечно интензивно лечение пациентът напуснал болницата. Той ходи на училище, играе футбол и вече не се нуждае от обезболяващи, увериха лекарите.





Коментари

декември 2017

ПВСЧПСН
    

Събития

Няма събития